FDA đã phê duyệt viên nén leucovorin calcium để điều trị chứng thiếu hụt folate não bộ ( CFD ), một tình trạng hiếm gặp có thể gây ra các triệu chứng giống tự kỷ. Trong khi thông báo này được đóng khung như một tiến bộ trong việc chống lại tự kỷ, cộng đồng khoa học đang nêu lên những lo ngại nghiêm trọng về chất lượng bằng chứng đằng sau quyết định này.
Quy trình phê duyệt của FDA:
- Thuốc: Viên nén leucovorin calcium ( Wellcovorin của GSK )
- Phương pháp phê duyệt: Đánh giá tài liệu có hệ thống, không có thử nghiệm lâm sàng mới
- Hợp tác với GSK để mở rộng nhãn mác
- Không cung cấp trích dẫn chi tiết trong thông báo của FDA
- Công bố ngày 22 tháng 9 năm 2025
Nền Tảng Khoa Học Yếu Kém Gây Ra Những Tín Hiệu Đáng Báo Động
Việc phê duyệt này chủ yếu dựa vào các nghiên cứu với quy mô mẫu cực kỳ nhỏ, với một thử nghiệm lâm sàng quan trọng chỉ có 48 người tham gia trong 12 tuần. Điều này còn xa so với các tiêu chuẩn thử nghiệm nghiêm ngặt mà FDA từng yêu cầu trong lịch sử phê duyệt thuốc. Các nhà nghiên cứu y khoa đã xem xét tài liệu hiện có đều nhất quán kết luận rằng cần có những nghiên cứu lớn hơn, dài hạn hơn trước khi xem xét phương pháp điều trị này sẵn sàng cho việc sử dụng rộng rãi.
Quyết định của FDA dường như dựa trên một đánh giá có hệ thống về các báo cáo ca bệnh và nghiên cứu nhỏ được xuất bản từ 2009-2024, nhưng cơ quan này chưa cung cấp trích dẫn hoặc bằng chứng chi tiết để hỗ trợ cho các tuyên bố của họ. Sự thiếu minh bạch này đã khiến nhiều người trong cộng đồng khoa học đặt câu hỏi về tính kỹ lưỡng của quy trình đánh giá.
Những hạn chế chính của nghiên cứu:
- Thử nghiệm lâm sàng chính: 48 người tham gia, thời gian 12 tuần
- Không có dữ liệu an toàn quy mô lớn, dài hạn
- Nhiều nghiên cứu kết luận cần các thử nghiệm lớn hơn trước khi triển khai rộng rãi
- Bằng chứng dựa trên các báo cáo ca bệnh và nghiên cứu nhỏ từ 2009-2024
Phạm Vi Hạn Chế Tạo Ra Kỳ Vọng Sai Lệch
Chứng thiếu hụt folate não bộ chỉ ảnh hưởng đến một nhóm nhỏ người có các triệu chứng giống tự kỷ. Tình trạng này liên quan đến các vấn đề về cách folate (một vitamin B) được vận chuyển vào não, và leucovorin calcium có thể bỏ qua vấn đề vận chuyển này. Tuy nhiên, cơ chế này chỉ giải quyết một nguyên nhân cụ thể trong số nhiều yếu tố tiềm ẩn góp phần vào các rối loạn phổ tự kỷ.
Sự ngắt kết nối giữa thông điệp rộng của FDA về điều trị tự kỷ và khả năng áp dụng hẹp của loại thuốc này đã tạo ra sự nhầm lẫn. Trong khi thông cáo báo chí nhấn mạnh các triệu chứng tự kỷ, tình trạng y tế thực tế đang được điều trị - CFD - chỉ đại diện cho một phần rất nhỏ trong các ca tự kỷ.
Thiếu hụt Folate não bộ (CFD) so với Tự kỷ:
- CFD ảnh hưởng đến quá trình vận chuyển folate vào não
- Gây ra các triệu chứng giống tự kỷ: khó khăn trong giao tiếp xã hội, vấn đề xử lý cảm giác, hành vi lặp đi lặp lại
- Cũng gây ra co giật và các vấn đề phối hợp vận động
- Chỉ đại diện cho một nhóm nhỏ trong các trường hợp rối loạn phổ tự kỷ
- Leucovorin calcium bỏ qua các protein vận chuyển folate bị lỗi
Mối Lo Ngại Về An Toàn Và Vấn Đề Liều Lượng
Tính chất liều cao của leucovorin calcium đặt ra những câu hỏi an toàn bổ sung chưa được giải quyết đầy đủ bởi các nghiên cứu ngắn hạn. Không giống như các chất bổ sung folate tiêu chuẩn mà phụ nữ mang thai sử dụng, loại thuốc này yêu cầu liều cao hơn nhiều có thể gây ra tác dụng phụ trong quá trình sử dụng dài hạn.
Các nghiên cứu 12 tuần với ít hơn 100 người là không đủ để triển khai an toàn điều trị này như một phương pháp điều trị dài hạn ở quy mô lớn
Cộng đồng y tế nhấn mạnh rằng đánh giá tự kỷ liên quan đến các xét nghiệm hành vi phức tạp với độ biến thiên cao, khiến việc đo lường hiệu quả điều trị một cách đáng tin cậy trở nên khó khăn. Điều này hoàn toàn khác với các tình trạng như tiểu đường, nơi insulin tạo ra kết quả rõ ràng, có thể đo lường được.
Ảnh Hưởng Chính Trị Đối Với Các Quyết Định Y Tế
Thời điểm và cách trình bày của việc phê duyệt này đã làm dấy lên lo ngại về sự can thiệp chính trị vào việc ra quyết định khoa học. Ngôn ngữ của FDA nhấn mạnh việc phục vụ người dân Mỹ và sử dụng lẽ thường - những cụm từ gợi ý rằng các cân nhắc chính sách có thể đang ảnh hưởng đến các phán đoán y tế.
Việc phê duyệt này diễn ra sau các quyết định gây tranh cãi khác của FDA đã hạ thấp tiêu chuẩn bằng chứng, khiến một số người lo lắng rằng cơ quan này đang rời xa cách tiếp cận truyền thống nghiêm ngặt đối với an toàn và hiệu quả của thuốc. Sự tham gia của GSK , một công ty dược phẩm có lịch sử vi phạm quy định, thêm một lớp phức tạp khác vào tình huống này.
Sự đồng thuận khoa học vẫn rõ ràng: trong khi leucovorin calcium có thể giúp ích cho một nhóm con rất cụ thể của các cá nhân có các triệu chứng liên quan đến CFD , nó không phải là một phương pháp điều trị tự kỷ tổng quát. Việc phê duyệt sớm dựa trên bằng chứng hạn chế tạo ra một tiền lệ đáng lo ngại về cách các phương pháp điều trị y tế được đánh giá và phê duyệt trong bối cảnh chính trị hiện tại.
Tham khảo: FDA Takes Action to Make a Treatment Available for Autism Symptoms