Ngành công nghệ sinh học đang phải đối mặt với một thực tế nghiêm trọng đe dọa chính nền tảng của nó. Trong khi các ngành khác vượt qua suy thoái thị trường như những thất bại tạm thời, công nghệ sinh học lại đối mặt với một vấn đề cấu trúc sâu sắc hơn: kinh tế học của việc phát triển thuốc đã bị phá vỡ về cơ bản. Lợi nhuận đầu tư R&D của ngành đã giảm xuống dưới chi phí vốn, có nghĩa là mỗi đô la mới chi cho nghiên cứu thực sự đang phá hủy giá trị thay vì tạo ra giá trị.
Toán học của Sự Suy giảm
Các con số vẽ nên một bức tranh ảm đạm về một ngành đang trong khủng hoảng. Từ năm 1950, số lượng thuốc mới được phê duyệt trên mỗi 1 tỷ đô la Mỹ chi cho R&D đã giảm một nửa khoảng mỗi chín năm, ngay cả sau khi điều chỉnh theo lạm phát. Sự suy giảm không ngừng này đã tăng tốc trong những năm gần đây, với Deloitte dự báo rằng lợi nhuận R&D của 20 công ty dược phẩm hàng đầu đã giảm xuống dưới chi phí vốn 7-8% của ngành trong giai đoạn 2019-2022.
Để đảo ngược xu hướng này, ngành sẽ cần nhiều loại thuốc bom tấn tạo ra 20 tỷ đô la Mỹ mỗi năm. Tuy nhiên trong toàn bộ lịch sử dược phẩm, chỉ có ba sản phẩm từng đạt được quy mô này: Humira , Keytruda , và vaccine COVID-19 của Pfizer . Sự hiếm hoi của những thành công siêu lớn như vậy làm nổi bật việc tạo ra lợi nhuận có ý nghĩa trong phát triển thuốc hiện đại đã trở nên thách thức như thế nào.
Suy giảm hiệu quả R&D: Số lượng thuốc được phê duyệt trên mỗi 1 tỷ USD chi tiêu cho R&D giảm một nửa sau mỗi 9 năm kể từ năm 1950 (đã điều chỉnh theo lạm phát)
Công nghệ như một Yếu tố Thay đổi Cuộc chơi Tiềm năng
Bất chấp những thống kê ảm đạm, một số nhà quan sát ngành nhìn thấy hy vọng ở phía trước thông qua các đột phá công nghệ. Công nghệ giải trình tự DNA nanopore đang tiến đến mức giá có thể biến đổi nghiên cứu công nghệ sinh học từ một hoạt động đắt đỏ, được lập ngân sách cẩn thận thành thứ gì đó thường xuyên như việc sử dụng kính hiển vi. Sự thay đổi này có thể dân chủ hóa phân tích di truyền, có khả năng tích hợp giải trình tự DNA vào các thiết bị hàng ngày như đồng hồ thông minh và thiết bị nhà bếp để kiểm tra chất lượng thực phẩm.
Lời hứa mở rộng vượt ra ngoài việc giảm chi phí. Khi việc giải trình tự trở nên phổ biến, các nhà nghiên cứu dự đoán một sự bùng nổ dữ liệu và khám phá có thể mở khóa các con đường điều trị mới trước đây bị ẩn giấu bởi chi phí đắt đỏ của phân tích di truyền.
Giải trình tự nanopore: Một công nghệ đọc DNA bằng cách cho nó đi qua các lỗ nhỏ, cho phép phân tích di truyền thời gian thực
Đột phá Công nghệ: Công nghệ giải trình tự DNA nanopore đang tiến tới mức giá hàng hóa để được áp dụng rộng rãi trong nghiên cứu
 |
|---|
| Sơ đồ này minh họa mối quan hệ giữa lợi nhuận tiềm năng và chi phí/rủi ro đối với các bệnh khác nhau, nhấn mạnh những thách thức kinh tế mà nghiên cứu công nghệ sinh học phải đối mặt |
Rào cản Quy định và Cấu trúc
Cộng đồng chỉ ra một số vấn đề hệ thống cản trở đổi mới. Các rào cản quy định đã trở nên ngày càng phức tạp, trong khi bảo vệ sở hữu trí tuệ vẫn còn yếu một cách đáng ngạc nhiên đối với một ngành phụ thuộc vào đổi mới. Thời hạn bằng sáng chế thường quá ngắn để thu hồi chi phí phát triển khổng lồ, và một số quốc gia đơn giản là bỏ qua luật sở hữu trí tuệ khi các loại thuốc thành công xuất hiện.
Tuy nhiên, thách thức cơ bản chạy sâu hơn quy định. Bản thân sinh học đưa ra những trở ngại độc đáo không tồn tại trong các ngành khác. Không giống như phần mềm hoặc điện tử, nơi các cải tiến gia tăng có thể mang lại lợi nhuận ổn định, sinh học thường đòi hỏi các giải pháp hoàn chỉnh cho những vấn đề phức tạp.
Bạn không thể đổ tiền vô tận vào cùng một thứ với hy vọng nó sẽ tiếp tục mang lại lợi nhuận vô hạn. Cuối cùng cơ hội chỉ đơn giản là cạn kiệt.
Vấn đề Phức tạp
Phát triển thuốc hiện đại đối mặt với thực tế rằng các mục tiêu dễ dàng đã phần lớn được giải quyết. Những thách thức ngày nay liên quan đến các quá trình sinh học cực kỳ phức tạp sử dụng protein và enzyme với số lượng vi mô tồn tại trong những khoảnh khắc ngắn ngủi. Các nhà nghiên cứu thường chỉ có thể suy luận những quá trình này từ tác động của chúng, khiến thiết kế thuốc trở thành nghệ thuật hơn là khoa học.
Ngành cũng đã phát hiện ra rằng phần lớn những gì trước đây bị bỏ qua như DNA rác thực sự đóng vai trò quan trọng trong chức năng sinh học. Khám phá này cho thấy rằng hiểu biết của chúng ta về sinh học vẫn còn chưa hoàn chỉnh, có khả năng đòi hỏi suy nghĩ lại cơ bản về cách thuốc được phát triển và nhắm mục tiêu.
Con đường Tiến lên thông qua Cá nhân hóa
Một số chuyên gia tin rằng giải pháp không nằm ở thuốc tốt hơn, mà ở y học tốt hơn. Đường ống dược phẩm hiện tại tập trung vào phát triển thuốc cho quần thể rộng lớn thay vì hồ sơ sinh học cá nhân. Những đột phá tương lai có thể đòi hỏi bản sao kỹ thuật số của bệnh nhân - các mô hình máy tính chi tiết có thể dự đoán cách các cá nhân cụ thể sẽ phản ứng với điều trị.
Cách tiếp cận cá nhân hóa này có thể mở khóa độ chính xác cần thiết để làm cho phát triển thuốc trở nên khả thi về mặt kinh tế một lần nữa. Tuy nhiên, việc tạo ra những hệ thống như vậy vẫn còn thách thức về mặt kỹ thuật, với các nhà nghiên cứu gợi ý rằng ngay cả những sinh vật đơn giản như thủy tức cũng có thể phục vụ như những bước đệm hướng tới mô hình hóa sinh học con người.
Ngành công nghệ sinh học đang đứng tại ngã tư đường. Nếu không có những thay đổi cơ bản về cách thuốc được khám phá, phát triển và triển khai, ngành có nguy cơ tiếp tục trượt dốc hướng tới sự không liên quan về kinh tế. Dù thông qua các đột phá công nghệ, cải cách quy định, hay các cách tiếp cận hoàn toàn mới đối với y học cá nhân hóa, ngành phải tìm cách khôi phục các động lực kinh tế thúc đẩy đổi mới - hoặc có nguy cơ để lại vô số tiến bộ y tế chưa được khám phá.
Tham khảo: Where are all the trillion dollar biotechs?